Biogen, RESPOND denemesindeki ilk hastanın tedavisine başlandığını duyurdu. Bu klinik deneme kapsamında, daha önce gen tedavisi alan hastalarda Spinraza tedavisinin etkinliği ve güvenilirliği araştırılacak.

RESPOND DENEMESİNE 60 HASTA KABUL EDİLECEK!

Biogen, RESPOND denemesindeki ilk hastanın tedavisine başlandığını duyurdu. Daha önce gen tedavisi alan hastalarda Spinraza tedavisinin etkinliğini araştıracak olan bu denemeye 60 hasta kabul edilecek. Raporlara göre; Zolgensma uzun dönemli çalışması kapsamında, gen tedavisi alan hastaların %40’ına Spinraza ilacı da verildi. Denemeye katılan hastaların gelişimi suboptimal motor fonksiyon testi (örn: CHOP INTEND), solunum desteğine ihtiyaç durumu ve yutma, beslenme kabiliyetine ilişkin kriterler doğrultusunda değerlendirilecek.

Denemeye alınacak birincil grup; 9 aylık ya da daha küçük olan, 2 kopya geni bulunan ve Zolgensma’yı 6 aylık ya da daha küçükken almış 40 hastadan oluşacak. İkinci grup ise daha geniş yaş aralığında (3yaşına dek olan) 20 hastadan oluşacak. Katılımcıların tamamına, 2 yıllık deneme süreci boyunca 12mg Spinraza verilecek.